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18.12.2023 07:05:02 - GNW-Adhoc: Santhera's AGAMREE® (Vamorolon) erhält die Zulassung in der Europäischen Union zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie
^* Europäische Kommission (EC) erteilt Marktzulassung für AGAMREE® zur
Pratteln, Schweiz, 18. Dezember 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
wiedererlangten.
Damit ist AGAMREE® zur Behandlung von Patienten mit DMD das erste und einzige in
der EU uneingeschränkt zugelassene Medikament und, nach der Zulassung durch die
U.S.-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) im Oktober, das erste
sowohl in den USA als auch in der EU zugelassene Arzneimittel.
kommerzielle Markteinführung für Deutschland im Q1-2024 geplant ist."
Duchenne Organization.
im Durchschnitt wieder an Grösse zu.
Im Gegensatz zu Kortikosteroiden führte Vamorolon in den klinischen Studien nach
Absorptiometry (DXA).
Santhera wird weiterhin Daten sammeln, um die langfristige Wirksamkeit und die
breit abgestützten Sicherheitsunterschiede von Vamorolon zu charakterisieren.
Santhera die Markteinführung in Deutschland im Q1-2024 plant.
Q1-2024.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
Vamorolon ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der
Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen [2-4].
Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
USA für die Anwendung zugelassen.
Literaturverweise:
[1] European public assessment report (EPAR), summary of product
characteristics (SmPC)
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
Über Duchenne-Muskeldystrophie
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von
Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) geprüft. Santhera hat
www.santhera.de (http://www.santhera.de).
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
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eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)
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führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistungen
zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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Quelle: dpa-AFX
Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren * AGAMREE® ist die einzige in der Europäischen Union (EU) zugelassene Therapie zur Behandlung von DMD und das erste sowohl in den USA als auch in der EU zugelassene DMD-Medikament * Erste kommerzielle Markteinführung von AGAMREE® in Deutschland voraussichtlich in Q1-2024 * EMA erkennt Sicherheitsvorteile von AGAMREE® in Bezug auf die Erhaltung der Knochengesundheit und des Wachstums im Vergleich zu Standard- Kortikosteroiden an
Pratteln, Schweiz, 18. Dezember 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass AGAMREE® (Vamorolon) in der Europäischen Union (EU) für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren zugelassen wurde, unabhängig von der zugrunde liegenden Mutation und der Gehfähigkeit. Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) erkannte klinisch wichtige Sicherheitsvorteile von AGAMREE im Hinblick auf die Aufrechterhaltung eines normalen Knochenstoffwechsels, einer normalen Knochendichte und eines normalen Knochenwachstums im Vergleich zu den Standardkortikosteroiden an, bei gleichzeitig ähnlicher Wirksamkeit [1]. Patienten, die von einem Standardkortikosteroid auf AGAMREE umgestellt wurden, behielten zudem den Wirksamkeitsvorteil bei, während sie ihr Wachstum und ihre Knochengesundheit
wiedererlangten.
Damit ist AGAMREE® zur Behandlung von Patienten mit DMD das erste und einzige in
der EU uneingeschränkt zugelassene Medikament und, nach der Zulassung durch die
U.S.-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) im Oktober, das erste
sowohl in den USA als auch in der EU zugelassene Arzneimittel.
"Wir sind hocherfreut über die Zulassung von AGAMREE für Patienten in der EU, die das günstige Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil im Vergleich zu herkömmlichen Kortikosteroiden hervorhebt, einschliesslich der Vorteile für die Knochengesundheit und das Wachstum", sagte Dario Eklund, CEO von Santhera. "Unser Team konzentriert sich nun darauf, sicherzustellen, dass AGAMREE den Duchenne-Patienten so bald wie möglich zur Verfügung steht, wobei die erste
kommerzielle Markteinführung für Deutschland im Q1-2024 geplant ist."
"Die World Duchenne Organization freut sich, dass die Entwicklung von AGAMREE, die schon früh von vielen Duchenne-Patienten-Organisationen bei der Finanzierung, dem Design der klinischen Studien, der Datenerhebung und der Rekrutierung massgeblich unterstützt wurde, jetzt zur ersten uneingeschränkten Marktzulassung in der Europäischen Union für die Behandlung der Duchenne- Muskeldystrophie geführt hat", sagte Elizabeth Vroom, Vorsitzende der World
Duchenne Organization.
Die Zulassung durch die Europäische Kommission stützte sich auf Daten aus der positiven VISION-DMD-Zulassungsstudie und drei offenen Studien, in denen Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über eine Gesamtbehandlungsdauer von bis zu 30 Monaten verabreicht wurde. In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie behielten die mit Vamorolon behandelten Jungen im Durchschnitt ein ähnliches Wachstum wie die mit Placebo behandelten, während bei mit Prednison behandelten Jungen im Durchschnitt ein Wachstumsrückgang zu verzeichnen war. Bei der Umstellung von Prednison auf Vamorolon nach 24 Wochen Behandlung nahmen diese Jungen bis zum Ende der Studie
im Durchschnitt wieder an Grösse zu.
Im Gegensatz zu Kortikosteroiden führte Vamorolon in den klinischen Studien nach
48 Wochen weder zu einer Verringerung des Knochenstoffwechsels, gemessen durch Knochenbiomarker, noch zu einer signifikanten Verringerung der Knochenmineralisierung in der Wirbelsäule, gemessen durch Dual-Energy X-Ray
Absorptiometry (DXA).
Santhera wird weiterhin Daten sammeln, um die langfristige Wirksamkeit und die
breit abgestützten Sicherheitsunterschiede von Vamorolon zu charakterisieren.
Der Entscheid der Europäischen Kommission folgte auf die positive Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) für AGAMREE, die am 13. Oktober 2023 bekannt gegeben wurde. Die Marktzulassung wird in allen 27 EU- Mitgliedsstaaten sowie in Island, Liechtenstein und Norwegen gültig sein, wobei
Santhera die Markteinführung in Deutschland im Q1-2024 plant.
Santhera gab am 27. Oktober 2023 bekannt, dass die FDA AGAMREE als orale Suspension 40 mg/ml in den USA für die Behandlung von DMD bei Patienten ab 2 Jahren zugelassen hat. Catalyst Pharmaceuticals besitzt eine Exklusivlizenz für AGAMREE in Nordamerika und plant die Markteinführung des Produkts in den USA im
Q1-2024.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
Vamorolon ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, aber dessen nachgeschaltete Aktivität modifiziert und kein Substrat für die 11-?- Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme ist, das für die lokale Erhöhung im Gewebe und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben verantwortlich sein dürfte, und gilt daher als dissoziativer Entzündungshemmer [2-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher könnte Vamorolon eine Alternative zu den bestehenden Glukokortikoiden, der derzeitigen die
Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen [2-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolon den primären Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo (p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil [3]. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse waren im
Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass Vamorolon im Gegensatz zu Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
AGAMREE (Vamorolon) hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD erhalten und wurde von der FDA als "Fast Track" und "Rare Pediatric Disease" sowie von der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD anerkannt. Vamorolon ist derzeit von keiner Gesundheitsbehörde ausserhalb der
USA für die Anwendung zugelassen.
Literaturverweise:
[1] European public assessment report (EPAR), summary of product
characteristics (SmPC)
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293 [4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508 [5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt. Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von
innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE® (Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die Behandlung von DMD ist in den USA von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) zugelassen; der Zulassungsantrag (MAA) wird derzeit von der britischen
Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) geprüft. Santhera hat
die Rechte an Vamorolon für Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals und für China an Sperogenix Therapeutics auslizenziert. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen neutrophilen Lungenkrankheiten. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte
www.santhera.de (http://www.santhera.de).
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar. Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das Unternehmen und seine Geschäftstätigkeit enthalten. Solche Aussagen sind mit bestimmten Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren verbunden, die dazu
führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistungen
oder Errungenschaften des Unternehmens wesentlich von denjenigen abweichen, die in solchen Aussagen zum Ausdruck gebracht oder impliziert werden. Die Leser sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen, insbesondere nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheidungen. Das Unternehmen lehnt jede Verpflichtung ab, diese
zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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Quelle: dpa-AFX
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