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Eine Einzeldosis von YOLT-202 führte zu einem schnellen, robusten und dosisabhängigen Anstieg der AAT-Werte auf ein normales Niveau

Eine Einzeldosis von YOLT-202 wurde gut vertragen und wies ein günstiges Sicherheitsprofil auf

SHANGHAI --(BUSINESS WIRE)-- 19.02.2026 --

YolTech Therapeutics, ein in der späten klinischen Phase tätiges Biotechnologieunternehmen, das In-vivo-Gen-Editing-Therapien entwickelt, hat heute positive vorläufige Daten aus einer von Forschern initiierten Studie (IIT) zu YOLT-202 bekannt gegeben, der In-vivo-Base-Editing-Therapie des Unternehmens zur Behandlung von Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (Alpha-1 Antitrypsin Deficiency, AATD). Die Studie zeigte ein positives Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil sowie einen signifikanten Anstieg der AAT-Spiegel bei den untersuchten Patienten, die eine Dosis von 35 mg oder 45 mg erhielten.

„Diese vorläufigen Ergebnisse markieren einen aufregenden und wichtigen Meilenstein für YolTech und für Patienten, die unter schwerer AATD leiden. Der schnelle, robuste und dosisabhängige Anstieg der funktionellen AAT-Spiegel, der in dieser Studie beobachtet wurde – vor allem bei Personen mit dem PiZZ-Genotyp – verdeutlicht das transformative Potenzial des In-vivo-Base-Editing als einmalige Behandlungsmethode“, erklärte Dr. Yuxuan Wu, Gründer und CEO von YolTech Therapeutics. „Genauso vielversprechend ist das bisher beobachtete günstige Sicherheitsprofil, das die Präzision und durchdachte Konstruktion von YOLT-202 unterstreicht. Angesichts dieser Ergebnisse sind wir mehr denn je von dem Potenzial von YOLT-202 überzeugt, das Behandlungsparadigma für AATD neu zu definieren, und wir freuen uns darauf, dieses Programm in Richtung einer Investigational New Drug (IND)-Einreichung bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) voranzutreiben, während wir unsere Mission fortsetzen, Patienten dauerhafte, lebensverändernde Therapien anzubieten.“

YOLT-202 wird aktuell im Rahmen einer erstmals am Menschen durchgeführten, offenen Studie mit steigender Einzeldosis bei erwachsenen AATD-Patienten untersucht, in der die Sicherheit und Verträglichkeit bewertet werden sollen. Mit Stand vom 6. Februar wurden zwei Patienten, bei denen genetisch der PiZZ-Genotyp bestätigt wurde, in die Studie aufgenommen, die YOLT-202 in einer Dosierung von 35 mg bzw. 45 mg erhielten.

Nach der Verabreichung von YOLT-202 zeigten beide Patienten schon in Woche 1 einen schnellen, robusten und dosisabhängigen Anstieg des AAT-Spiegels. Die AAT-Spiegel beider Patienten erreichten einen Wert über dem Schutzschwellenwert von 11 μM. Außerdem stiegen die AAT-Spiegel in der Gruppe mit einer Dosis von 45 mg auf einen normalen Bereich (>20 μM) an. Diese neu produzierten AAT-Proteine waren sowohl strukturell korrigiert (M-AAT) als auch funktionell, wobei der Anteil an korrigiertem M-AAT in der Gruppe mit einer Dosis von 45 mg auf über 95 % anstieg.

YOLT-202 zeigte ein gutes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil mit beherrschbaren unerwünschten Reaktionen (Adverse Events, AEs) auf. Es wurden keine schweren unerwünschten AEs oder AEs, die zur Absetzung von YOLT-202 führten, berichtet, und alle AEs wurden als Grad 1 eingestuft. Das häufigste AE war eine infusionsbedingte Reaktion (Infusion-Related Reaction, IRR). Der Anstieg der Alaninaminotransferase (ALT) und der Aspartataminotransferase (AST) waren asymptomatisch, mild und klangen ohne medikamentöse Behandlung schnell ab.

Die laufende IIT-Studie (NCT07193615) dient der Bewertung von Einzeldosen von YOLT-202, die intravenös in Dosierungen von 35 mg, 45 mg und 55 mg verabreicht werden. YolTech bereitet derzeit aktiv die Einreichung eines IND-Antrags bei der FDA vor, um die globale klinische Entwicklung von YOLT-202 zur Behandlung von AATD zu unterstützen.

Über YOLT-202

YOLT-202 ist eine In-vivo-Gen-Editing-Therapie, die die PiZ-Mutation in PiM zur Behandlung von AATD korrigiert. Mithilfe des proprietären Adenin-Base-Editors von YolTech wurde YOLT-202 speziell entwickelt, um eine zielgenaue Editierung mit minimaler Bystander-Aktivität zu erreichen. YOLT-202 wird derzeit in einer ersten IIT-Studie am Menschen untersucht, die die Sicherheit und Verträglichkeit sowie die optimale biologische Dosis von YOLT-202 bei Patienten mit AATD bewerten soll. YOLT-202 erhielt zuvor von der U.S. FDA die Orphan Drug Designation. Derzeit bereitet das Unternehmen die Einreichung eines IND-Antrags bei der U.S. FDA vor, um die klinische Entwicklung von YOLT-202 zu unterstützen.

Über Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (Alpha-1 Antitrypsin Deficiency, AATD)

Bei AATD handelt es sich um eine vererbte, genetisch bedingte, autosomal-codominante Erkrankung, die durch Mutationen im SERPINA1-Gen verursacht wird. Die häufigsten defizitären Varianten stammen von den Allelen Z (Glu342Lys) und S (Glu264Val). Das Vorhandensein von Z-Allelen resultiert in einer Fehlfaltung und Polymerisation des AAT, weshalb über 95 % der Patienten mit schwerer AATD den PiZZ-Genotyp haben.

Über YolTech

YolTech Therapeutics baut auf der HEPDONE™ Novel Editor Platform und nicht-viralen LNP-Technologien auf und leistet Pionierarbeit im Bereich der In-vivo-Gen-Editing-Medikamente mit dem Potenzial für eine einmalige Behandlung, die lebenslangen Nutzen bietet. Die wachsende klinische Pipeline des Unternehmens konzentriert sich auf genetische, metabolische, kardiovaskuläre und Autoimmunerkrankungen und erste Ergebnisse bestätigen das Potenzial für einen dauerhaften und transformativen therapeutischen Nutzen.

Bleiben Sie auf dem Laufenden über die neuesten Entwicklungen bei YolTech Therapeutics:
LinkedIn: linkedin.com/company/yoltech-therapeutics
Website: www.yoltx.com

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YolTech Therapeutics
Ally Yu
xiaolingyu@yoltx.com

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