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^Die Verabreichung der ersten Dosis an einen Patienten stellt einen wichtigen
Meilenstein für die SMA-Gemeinschaft dar und unterstreicht eine wachsende
Partnerschaft im Bereich der Arzneimittelherstellung für seltene Krankheiten. Es
wird erwartet, dass künftige Programme von GEMMABio die virale Vektorplattform
SKyvec(TM) von SK pharmteco nutzen werden
RANCHO CORDOVA, Kalifornien, Sept. 22, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- SK pharmteco
(https://www.skpharmteco.com) gab heute bekannt, dass das Unternehmen mit Gemma
Biotherapeutics (https://www.gemmabiotx.com/) (?GEMMABio"), einem weltweit
tätigen Unternehmen für genetische Arzneimittel im klinischen Stadium,
zusammenarbeitet, um wichtige Materialien für klinische Studien bereitzustellen
und damit die laufende klinische Phase-I/II-Studie ?CHARISMA" (NCT07070999) zu
unterstützen. Im Rahmen dieser Studie soll GB221
(https://clinicaltrials.gov/study/NCT07070999), eine in der Erprobung
befindliche Gentherapie der nächsten Generation zur Behandlung der spinalen
Muskelatrophie Typ 1 (SMA1), untersucht werden.
Die CHARISMA-Studie stellt einen Meilenstein dar, da es sich um die erste
klinische Studie handelt, in der eine Gentherapie der nächsten Generation gegen
SMA1 getestet wird, die den Patienten mittels einer Injektion in die Cisterna
magna (ICM) direkt in den Liquor (CSF) verabreicht wird. Durch den Einsatz
dieses gezielten Verabreichungswegs und unter Nutzung einer proprietären
Plattformtechnologie für das zentrale Nervensystem (ZNS), die von der University
of Pennsylvania lizenziert wurde, strebt GEMMABio an, bei Patienten mit SMA in
klinischen Studien eine hohe Transduktionsrate in den Motoneuronen zu erreichen
und gleichzeitig die systemische Exposition sowie die damit verbundenen
Toxizitäten zu minimieren.
Die Partnerschaft bekräftigt das Engagement von SK pharmteco für seine ?Rare
Disease Advancement Initiative", deren Ziel es ist, die Entwicklung neuartiger,
fortschrittlicher Therapeutika für äußerst seltene und schwere Orphan-
Erkrankungen zu beschleunigen. Im Rahmen dieser Initiative konzentriert sich SK
pharmteco darauf, Innovatoren im Bereich seltener Krankheiten dabei zu
unterstützen, die Lücke zwischen vielversprechender Genforschung und der
zuverlässigen Herstellung von Produkten in klinischer Qualität zu schließen.
?Wir sind stolz darauf, GEMMABio bei der Weiterentwicklung eines wichtigen
klinischen Entwicklungsprogramms für von SMA1 betroffene Familien zu
unterstützen", so Jörg Ahlgrimm, Chief Executive Officer von SK pharmteco.
?Programme für seltene Krankheiten erfordern ein zügiges Vorgehen, benötigen
jedoch auch Partner, die die Qualität, Konsistenz und technische Disziplin
gewährleisten können, die für die Herstellung komplexer genetischer Arzneimittel
erforderlich sind. Diese Zusammenarbeit spiegelt unser Engagement wider,
Wissenschaftler und Innovatoren dabei zu unterstützen, vielversprechende
Therapien in klinische Studien zu überführen und letztendlich den Patienten
zugänglich zu machen, die sie benötigen."
?Die Einführung komplexer Gentherapien der nächsten Generation in die klinische
Praxis erfordert nicht nur fundierte wissenschaftliche Erkenntnisse, sondern
auch einen außergewöhnlich hohen Standard an Präzision bei Herstellung und
analytischem Fachwissen", erklärt James M. Wilson, MD, PhD, Chief Executive
Officer von GEMMABio. ?SK pharmteco hat gezeigt, dass es unsere Grundprinzipien
Sicherheit, Wirksamkeit und weltweite Zugänglichkeit in hohem Maße teilt. Die
solide Produktionsinfrastruktur und technische Flexibilität des Unternehmens
waren entscheidend für die Bereitstellung hochwertiger Materialien für unsere
CHARISMA-Studie. Da das Präparat bereits dem ersten Patienten verabreicht wurde
und die Studie planmäßig verläuft, stärkt diese Zusammenarbeit unsere Fähigkeit,
unsere Programme effizient vom Labor bis zum Patienten zu skalieren."
Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine autosomal-rezessive, fortschreitende
neurodegenerative Erkrankung, die durch Mutationen im SMN1-Gen verursacht wird,
welche Motoneuronen und Skelettmuskeln schädigen und Funktionen wie Atmen, Essen
und Gehen erheblich beeinträchtigen. Die weltweite Inzidenz von SMA liegt bei
etwa 1:10.000 Lebendgeburten, wobei die spinale Muskelatrophie Typ 1 (SMA1) eine
außergewöhnlich schwere, früh einsetzende Form darstellt, auf die etwa 60 % der
weltweiten SMA-Fälle entfallen (1:17.000 Lebendgeburten). SMA1 wird in der Regel
vor dem sechsten Lebensmonat bei Säuglingen diagnostiziert, die nur 1-2 Kopien
des modifizierenden SMN2-Gens aufweisen. Ohne Behandlung verläuft SMA1 tödlich,
wobei Patienten selten länger als 18 Monate überleben.
Über die laufende SMA1-Studie hinaus planen SK pharmteco und GEMMABio weitere
Kooperationen im Bereich der Herstellung für die gesamte Pipeline von GEMMABio
im Bereich seltener Erkrankungen, darunter auch künftige Programme, bei denen
voraussichtlich die SKyvec(TM) (https://www.skpharmteco.com/viral-vectors/viral-
vector-platform/)-Vektorplattform von SK pharmteco zum Einsatz kommen wird.
Über SK pharmteco
SK pharmteco ist ein weltweit tätiges Auftragsentwicklungs- und
Produktionsunternehmen (CDMO) mit Produktionsstätten, Forschungs- und
Entwicklungseinrichtungen sowie Analyselabors in den USA, Europa und Südkorea.
Die Kernkompetenzen des Unternehmens liegen in den Bereichen kleinmolekulare
Wirkstoffe, Peptide und virale Vektoren, wodurch es über das erforderliche
Fachwissen verfügt, um komplexe Therapien auf den Markt zu bringen. Auf dieser
Grundlage unterstützt SK pharmteco weltweit biopharmazeutische Partner jeder
Größe mit umfassenden Entwicklungs- und Fertigungslösungen. SK pharmteco ist
eine Tochtergesellschaft von SK Inc. (KRX: 034730) (SK), der strategischen
Beteiligungsgesellschaft der SK Group, Südkoreas zweitgrößtem Mischkonzern.
Über Gemma Biotherapeutics (GEMMABio)
GEMMABio ist ein auf die klinische Entwicklung spezialisiertes Therapeutika-
Unternehmen, dessen Ziel es ist, die Forschung im Bereich lebensverändernder
fortschrittlicher Therapien für Menschen mit seltenen Krankheiten zu
beschleunigen und den weltweiten Zugang zu diesen Therapien zu ermöglichen. Das
Unternehmen betreibt Forschung und Produktentwicklung, um Erkenntnisse aus der
Gentherapie schneller und kostengünstiger vom Labor zum Patienten zu bringen.
GEMMABio wird von Jim Wilson, einem Pionier der Gentherapiebranche, und seinem
Expertenteam geleitet, das zuvor im akademischen Bereich tätig war. Erfahren Sie
mehr über GEMMABio unter gemmabiotx.com (http://www.gemmabiotx.com) und folgen
Sie uns auf LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/gemmabiotx/).
Offenlegung: Die University of Pennsylvania (?Penn") hält eine Beteiligung an
GEMMABio und hat im Zusammenhang mit der Lizenzierung bestimmter geistiger
Eigentumsrechte der Penn an GEMMABio finanzielle Gegenleistungen erhalten oder
wird diese möglicherweise in Zukunft erhalten.
Kontakt:
Keith Bowermaster, APR, CCMP
Communications Consultant
keith.bowermaster@skpt.com (mailto:keith.bowermaster@skpt.com)
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Quelle: dpa-AFX