IRW-PRESS: XORTX Therapeutics Inc.: XORTX gibt Publikation wichtiger
Forschungsarbeiten zur ADPKD bekannt
CALGARY, ALBERTA, den 22 April 2024 / IRW-Press / - XORTX Therapeutics Inc.
(XORTX oder das Unternehmen) (NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | Frankfurt: ANUA WKN:
A3UNZ), ein Pharmaunternehmen in der späten klinischen Phase, das sich auf die
Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender
Nierenerkrankungen konzentriert, freut sich bekannt zu geben, dass eine
Forschungsarbeit mit dem Originaltitel Raising serum uric acid with a uricase
inhibitor worsens PKD in rat and mouse models zur Veröffentlichung im
Peer-geprüften American Journal of Physiology-Renal Physiology angenommen und am
19. April 2024 online veröffentlicht wurde.
Diese Studie berichtet über die gesundheitlichen Folgen einer Erhöhung der
Serum-Harnsäure (SUA) in Mäuse- oder Rattenmodellen der autosomal dominanten
polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD), insbesondere über die Auswirkungen
einer Erhöhung der SUA-Werte auf das Zystenwachstum und die Nierengröße. Die
Entstehung und das Wachstum von Zysten (zusammen der Zystenindex) und deren
Veränderungsraten sind wichtige Indikatoren für das Fortschreiten der Krankheit
und korrelieren mit der abnehmenden Filterkapazität und der Nierenerkrankung im
Endstadium (ESRD). Anhand dieser Studie wird erstmals gezeigt, dass chronisch
erhöhte SUA-Werte den Zystenindex signifikant erhöhen und die Nierengröße bei
einer ADPKD vergrößern können.
Den Ergebnissen der Studie zufolge waren SUA-Sättigungskonzentrationen, die zu
einer Kristallschädigung beitragen, nicht erforderlich, um sowohl die Struktur
als auch die Funktion der Nieren bei einer ADPKD negativ zu verändern. Es wurde
außerdem festgestellt, dass mäßig hohe SUA-Konzentrationen mit einem erhöhten
Entzündungszustand (Zytokinprofil) sowohl im Serum als auch im Nierengewebe
assoziiert sind. Unabhängig von der modifizierenden Wirkung chronisch erhöhter
SUA-Werte gelang mit dieser Studie die grundlegende Neuentdeckung einer
übermäßigen Expression der Xanthinoxidase (XO) im Nierengewebe, was auf einen
abnormen Purinstoffwechsel bei der ADPKD hindeutet könnte und eine mögliche
Beteiligung der XO am Fortschreiten der Krankheit nahelegt.
Das Zusammenspiel eines über dem Normalbereich liegenden SUA-Werts und einer
Überexpression der XO, insbesondere im Bereich der Zysten, stellt bei einer
ADPKD-Niere einen starken Anreiz für den Einsatz einer XO-Hemmung zur
Abschwächung dieses neu beschriebenen Schädigungsmechanismus dar. Die Hemmung
der XO mit XORLO, der firmeneigenen Oxypurinol-Formulierung von XORTX, führte im
Rahmen dieser Studie im RC/RC-Mäusemodell der ADPKD zu einer deutlichen Senkung
der Harnsäurekonzentrationen und zu einer Abschwächung der Auswirkungen von
chronisch erhöhten SUA-Werten auf den Zystenindex und die Nierengröße.
Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, erklärt: Wir freuen uns, dass wir diese
bahnbrechenden Forschungsarbeiten von Dr. Charles Edelstein von der University
of Colorado auf dem Gebiet der polyzystischen Nierenerkrankung unterstützen
konnten. Die erstmalige Feststellung, dass eine erhöhte Serum-Harnsäure und
möglicherweise eine Überexpression der Xanthinoxidase das Fortschreiten der
Krankheit in der ADPKD-Niere beschleunigen können, ist von enormer Bedeutung.
Diese Studie liefert wichtige neue Erkenntnisse über einen modifizierenden
Faktor, der das Fortschreiten der ADPKD begünstigen kann. Bei der ADPKD beim
Menschen korrelieren die Nierengröße und die abnehmende Filterkapazität der
Nieren miteinander und sind Schlüsselindikatoren für das Fortschreiten der
Krankheit und die Prognose. Die Ermittlung eines modifizierbaren Faktors, der
das unterschiedliche Outcome bei Menschen mit einer ADPKD erklärt, ist ein
wichtiger Schritt zum Verständnis dieser Krankheit. Es wurde gezeigt, dass
XORLOTM diesen Effekt abschwächt. Vom Konzept her sollte XORLOTM in der Lage
sein, diese beiden modifizierbaren Faktoren abzuschwächen. Diese mechanistischen
Studien sind für die zukünftige Planung klinischer Studien zur Hemmung der
Xanthinoxidase bei ADPKD-Patienten von großer Bedeutung.
Über ADPKD
ADPKD ist eine seltene Erkrankung, von der über 10 Millionen Menschen weltweit
betroffen sind. 1,2 ADPKD wird in der Regel anhand der Ausdehnung von mit
Flüssigkeit gefüllten Zysten in den Nieren diagnostiziert. Im Laufe der Zeit
kann die zunehmende Anzahl und Größe der Zysten zu strukturellen und
funktionellen Veränderungen der Nieren beitragen und häufig begleitend auch
chronische Schmerzen verursachen, die für ADPKD-Patienten3 typischerweise ein
ernstes Problem darstellen.
Man geht davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten gesundes,
funktionierendes Gewebe rund um die Zysten komprimiert wird, was zu einem
weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer Fibrose, zu beeinträchtigtem
Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion beiträgt. In weiterer
Folge entwickelt sich eine Nierenerkrankung im Endstadium.1
Für Personen mit einer fortschreitenden ADPKD umfassen die
Behandlungsempfehlungen eine blutdrucksenkende Behandlung sowie
Ernährungseinschränkungen. Für eine begrenzte Anzahl von geeigneten Patienten,
wird auch eine Therapie mit Medikamenten empfohlen4. Es werden neue, breiter
einsetzbare Therapien benötigt, um die Abnahme der Nierenfunktion bei Patienten
mit einer ADPKD wirksam zu verlangsamen.
Quellen:
1. Wiley C., Kamat S., Stelhorn R., Blais J., Analysis of nationwide date to
determine the incidence and diagnosis of autosomal dominant polycystic kidney
disease in the USA, Kidney Disease, 5(2): 107-117, 2019
2. Bergmann C., Guay-Woodford L.M., Harris P.C., Horie S., Peters D.J., Torres
V.E., Polycystic Kidney Disease, Nat Rev Dis Primers. 4(1): 50, 2018
3. https://pkdcure.org/living-with-pkd/chronic-pain-management/
4. Gimpel C., Bermann C., Bockenhauer D., et al., International consensus
statement of the diagnosis and management of autosomal dominant polycystic
kidney disease in children and young people, Nat Rev Nephrol 15(11):713-726,
2019
Beauftragungen im Bereich Kommunikation und soziale Medien
Im Anschluss an die Pressemitteilung des Unternehmens vom 8. April 2024 nahm
XORTX an weiteren wichtigen Gesundheits- und Anlegerkonferenzen teil, zuletzt an
der Noble Capital Markets Emerging Growth Virtual Healthcare Equity Conference
und am CEM Scottsdale Capital Event. Zusätzliche Informationen zu allfällig
verfügbaren Webcast-Präsentationen werden zu einem späteren Zeitpunkt
mitgeteilt. Außerdem hat das Unternehmen eine Reihe von Marketing- und
Kommunikationsberatern mit Maßnahmen zur Steigerung des Anlegerinteresses
beauftragt:
- Die Firma LFG Equities wurde mit Marketingberatungs- und
Marktkommunikationsleistungen beauftragt und erhält ein einmonatiges Honorar in
Höhe von 50.000 USD. Der Vertrag mit LFG Equities kann im gegenseitigen
Einvernehmen verlängert und von XORTX unter Einhaltung einer Kündigungsfrist von
10 Tagen beendet werden.
- Die Firma IRPUB wurde mit der Erstellung einer Öffentlichkeitskampagne
beauftragt und erhält über eine viermonatige Vertragsdauer ein Honorar in Höhe
von 40.000 USD. Der Vertrag mit IRPUB kann im gegenseitigen Einvernehmen
verlängert und von XORTX jederzeit beendet werden.
- Die Firma FeMax Publishing and Consulting Ltd. wurde mit der Analyse und
Bewertung der Kommunikationsarbeit bzw. Kontaktaufnahme mit den Anlegern in
Europa beauftragt. Der Vertrag hat eine Laufzeit von 12 Monaten, wobei für die
Bewertungsleistungen ein monatliches Honorar von 3.500 EUR und für die
europäische Öffentlichkeitskampagne ein monatliches Honorar von 8.500 EUR
entrichtet wird. Der Vertrag mit FeMax Publishing and Consulting kann im
gegenseitigen Einvernehmen verlängert werden.
Über XORTX Therapeutics Inc.
XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen
klinischen Stadium entwickelt: 1) unser XRx-008-Hauptprogramm zur Behandlung der
ADPKD , das sich in Vorbereitung auf die Durchführung einer einzigen
Zulassungsstudie - XRX-OXY-201 - befindet, die für eine beschleunigte Zulassung
in Frage kommt; und 2) unser Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten
Nierenschäden sowie anderen akuten Organschäden in Zusammenhang mit dem
Coronavirus / COVID-19-Infektion. Zusätzlich wird an XRx-225, einem Programm im
vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei Typ-2-Diabetes,
gearbeitet.
XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium
befindlichen Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der
Xanthinoxidase abzielen und die Harnsäureproduktion verringern oder hemmen
sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von Medikamenten verschrieben,
die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen Gesundheit von
Patienten dienen.
Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter www.xortx.com.
Für weitere Informationen kontaktieren Sie bitte:
Allen Davidoff, CEO
adavidoff@xortx.com
+1 403 455 7727
Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com
+1 617 901 0785
Kim Golodetz, LHA Investor Relations
kgolodetz@lhai.com
+1 212 838 3777
Weder die TSX Venture Exchange noch die Nasdaq haben den Inhalt dieser
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Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält ausdrückliche oder implizite zukunftsgerichtete
Aussagen gemäß den geltenden Bundeswertpapiergesetzen. Diese zukunftsgerichteten
Aussagen und ihre Implikationen basieren ausschließlich auf den gegenwärtigen
Erwartungen des Managements von XORTX und unterliegen einer Reihe von Faktoren
und Unwägbarkeiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse
erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen abweichen.
Sofern nicht durch geltendes Recht oder Börsenvorschriften anderweitig
vorgeschrieben, ist XORTX nicht verpflichtet, Änderungen dieser
zukunftsgerichteten Aussagen zu veröffentlichen, um Ereignisse oder Umstände
nach dem Datum dieses Dokuments oder das Eintreten unvorhergesehener Ereignisse
zu berücksichtigen. Ausführlichere Informationen über die Risiken und
Ungewissheiten, die XORTX betreffen, sind unter der Überschrift Risk Factors im
Jahresbericht von XORTX auf Formular 20-F enthalten, die bei der SEC eingereicht
wurde und auf der Website der SEC unter www.sec.gov verfügbar ist
(einschließlich aller Dokumente, die einen Teil davon bilden oder durch Verweis
darin enthalten sind), sowie in unseren Berichten, öffentlichen
Offenlegungsdokumenten und anderen Einreichungen bei den Wertpapierkommissionen
und anderen Aufsichtsbehörden in Kanada, die unter www.sedarplus.ca abrufbar
sind.
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