Börseninformationen

^Pratteln, Schweiz, und Rockville, MD, USA, 25. April 2023 -- Santhera

Pharmaceuticals  (SIX: SANN) und  ReveraGen BioPharma, Inc.  geben bekannt, dass
die   U.S.-Gesundheitsbehörde   FDA   das   Mid-Cycle  Review  Meeting  für  den
Zulassungsantrag   (NDA)   für   Vamorolone   zur   Behandlung   von   Duchenne-

Muskeldystrophie (DMD) erfolgreich abgeschlossen hat.

Im  Rahmen des kürzlich abgehaltenen Meetings zur Halbzeitüberprüfung teilte die
FDA  mit,  dass  bis  zu  diesem  Zeitpunkt in ihrer laufenden Beurteilung keine
signifikanten  Prüfungs- oder  Sicherheitsbedenken festgestellt  wurden. Die FDA
bekräftigte  ihre frühere  Entscheidung, auf  ein Advisory  Committee Meeting zu
verzichten.   Darüber   hinaus   bestätigte   die   FDA   das   PDUFA-Datum  des
26. Oktober 2023, an  dem  ein  Zulassungsentscheid  zum  Vamorolone  NDA-Antrag

erwartet wird.

Im  Rahmen  der  laufenden  NDA-Prüfung  führte  die FDA mehrere Inspektionen an
verschiedenen  Standorten  durch,  unter  anderem  beim  Auftragshersteller, dem
Sponsor  der  Studien  und  bestimmten  klinischen  Prüfzentren. Alle bisherigen

Inspektionen wurden mit zufriedenstellenden Ergebnissen abgeschlossen.
"Wir sind sehr erfreut, diese Phase des Prüfverfahrens abgeschlossen zu haben",
sagte Shabir Hasham, MD, Chief Medical Officer von Santhera. "Wir freuen uns auf

eine  enge Zusammenarbeit mit  der FDA während  des verbleibenden Prüfverfahrens
und  sind  zuversichtlich,  Patienten  mit  DMD  in  den USA bald eine neuartige

Therapie anbieten zu können."
"Die Fortschritte, die wir bisher gemacht haben, und die positiven Interaktionen

mit  der FDA bestärken uns  in dem, was wir  bereits erreicht haben", sagte Eric
Hoffman,  PhD, President und  CEO von ReveraGen  BioPharma. "Schritt für Schritt
sind  wir  dem  Ziel  nähergekommen,  den  Patienten eine neuartige Therapie zur
Verfügung  zu stellen, die, wenn sie  zugelassen wird, dazu beitragen würde, den

derzeitigen Standard der Behandlung bei DMD zu verbessern."

In  Europa verläuft die Prüfung des Zulassungsantrags (MAA) für Vamorolone durch
die  Europäische Arzneimittelagentur  (EMA) planmässig.  Eine CHMP-Stellungnahme
wird   für   Q4-2023 erwartet,   gefolgt   von   einem  Zulassungsentscheid  der
Europäischen   Kommission   (EK)   Ende   2023. In   Grossbritannien   wird  ein
entsprechender  MAA von der Medicines  and Healthcare products Regulatory Agency
(MHRA)   geprüft.   Vorbehältlich   der   Genehmigungen   plant   Santhera   die
Markteinführung  von Vamorolone sowohl in den USA  als auch in der EU gegen Ende

2023.

Vamorolone  hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD erhalten
und  wurde von der FDA  als "Fast Track" und  "Rare Pediatric Disease" sowie von

der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD anerkannt.
Über Vamorolone
Vamorolone ist ein Wirkstoffkandidat, dessen Wirkungsweise darauf beruht, dass
er an denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen nachgeschaltete

Aktivität  verändert, und der daher als dissoziativer Entzündungshemmer gilt [1-
5]. Dieser   Mechanismus   hat   das   Potenzial,   die   Wirksamkeit   von  den
Sicherheitsbedenken  gegenüber Steroiden zu  entkoppeln. Daher könnte Vamorolone
eine  Alternative  zu  den  bestehenden  Glukokortikoiden,  der  derzeitigen die
Standardtherapie  für  Kinder  und  Jugendliche  mit  DMD,  darstellen.  In  der
zulassungsrelevanten   VISION-DMD-Studie   erreichte   Vamorolone  den  primären
Endpunkt  Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND)  im Vergleich zu Placebo
(p=0,002)  nach 24 Behandlungswochen  und zeigte  ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil.  In den bisherigen klinischen  Studien war Vamorolone im
Allgemeinen   sicher   und   gut   verträglich.  Die  am  häufigsten  gemeldeten

unerwünschten Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren

cushingoides  Aussehen, Erbrechen und  Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse
waren  im Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad. Vamorolone ist ein
Prüfpräparat  und  derzeit  von  keiner  Gesundheitsbehörde  für  die  Anwendung

zugelassen.
Referenzen:

[1]          Guglieri  M  et  al  (2022).  JAMA  Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480.                                           Link

(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).

[2]        Mah   JK   et   al   (2022).  JAMA  Netw  Open.  2022;5(1):e2144178.
doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178.                                     Link

(https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2788382).

[3]         Guglieri M et al (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315
[4]         Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5]         Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293

Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von

innovativen  Medikamenten für seltene  neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen
mit  hohem medizinischem Bedarf spezialisiert  hat. Das Unternehmen besitzt eine
exklusive   Lizenz   für   alle   Indikationen   weltweit  für  Vamorolone,  ein
dissoziatives    Steroid    mit   neuartiger   Wirkungsweise,   das   in   einer
Zulassungsstudie   bei   Patienten   mit   Duchenne-Muskeldystrpohie  (DMD)  als
Alternative  zu  Standardkortikosteroiden  untersucht  wurde. Für Vamorolone zur
Behandlung  von DMD hat Santhera  bei der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA
ein  Zulassungsgesuch (NDA) bzw. bei  der europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
einen   Zulassungsantrag   (MAA)   in   Überprüfung   und   bei  der  britischen
Arzneimittelbehörde  MHRA (Medicines and  Healthcare products Regulatory Agency)
einen  MAA  eingereicht.  Die  klinische  Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur
Behandlung    von    zystischer    Fibrose   (CF)   und   anderen   neutrophilen

Lungenkrankheiten. Santhera hat die Rechte an ihrem ersten zugelassenen Produkt,

Raxone®  (Idebenone), ausserhalb Nordamerikas und Frankreichs zur Behandlung von
Leber  hereditärer Optikusneuropathie (LHON) an die Chiesi-Gruppe auslizenziert.

Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.com.
Raxone(®) ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Über ReveraGen BioPharma

ReveraGen   wurde   2008 gegründet,   um  erstklassige  dissoziative  steroidale
Medikamente     für     Duchenne-Muskeldystrophie    und    andere    chronische
Entzündungskrankheiten   zu   entwickeln.   Die   Entwicklung   von   ReveraGens
Leitsubstanz  Vamorolone  wurde  durch  Partnerschaften  mit Stiftungen weltweit
unterstützt,  darunter die  Muscular Dystrophy  Association USA,  Parent Project
Muscular   Dystrophy,   Foundation   to   Eradicate  Duchenne,  Save  Our  Sons,
JoiningJack,   Action   Duchenne,   CureDuchenne,  Ryan's  Quest,  Alex's  Wish,
DuchenneUK,  Pietro's Fight, Michael's Cause,  Duchenne Research Fund und Defeat
Duchenne   Canada.   ReveraGen   hat  auch  grosszügige  Unterstützung  vom  US-

Verteidigungsministerium CDMRP, den National Institutes of Health (NCATS, NINDS,
NIAMS) und der Europäischen Kommission (Horizons 2020) erhalten.
www.reveragen.com (http://www.reveragen.com)
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Santhera
Santhera Pharmaceuticals Holding AG, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Pratteln
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Telefon: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
ReveraGen BioPharma
Eric Hoffman, PhD, President und CEO
Telefon: + 1 240-672-0295
eric.hoffman@reveragen.com (mailto:eric.hoffman@reveragen.com)
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Diese  Mitteilung stellt weder ein Angebot  noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder  zum Kauf  von Wertpapieren  der Santhera  Pharmaceuticals Holding  AG dar.
Diese   Publikation   kann   bestimmte   zukunftsgerichtete  Aussagen  über  das
Unternehmen  und seine  Geschäftstätigkeit enthalten.  Solche Aussagen  sind mit
bestimmten  Risiken,  Unsicherheiten  und  anderen  Faktoren verbunden, die dazu

führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistungen

oder  Errungenschaften des Unternehmens wesentlich von denjenigen abweichen, die
in  diesen Aussagen ausgedrückt  oder impliziert werden.  Die Leser sollten sich
daher  nicht in unangemessener Weise  auf diese Aussagen verlassen, insbesondere
nicht   im  Zusammenhang  mit  Verträgen  oder  Investitionsentscheidungen.  Das
Unternehmen  lehnt jede Verpflichtung ab,  diese zukunftsgerichteten Aussagen zu

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Quelle: dpa-AFX