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LEIDEN, Niederlande --(BUSINESS WIRE)-- 10.09.2024 --

Azafaros hat bekannt gegeben, dass Daten aus der laufenden doppelblinden, placebokontrollierten Phase-2-Studie RAINBOW, in der der Hauptwirkstoff Nizubaglustat bei Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) oder GM2-Gangliosidose untersucht wird, auf dem Jahressymposium der Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM) in Porto, Portugal, vorgestellt wurden

Die Ergebnisse des ersten Teils der Studie, in der die Sicherheit, Pharmakodynamik und Pharmakokinetik des am weitesten fortgeschrittenen Wirkstoffs Nizubaglustat untersucht wurde, zeigten, dass der Wirkstoff ein positives Sicherheitsprofil aufweist und von den 13 Studienteilnehmern gut vertragen wurde.

Alle Patienten befinden sich nun in der Erweiterungsphase der Studie, in der erste unverblindete Daten von 10 Patienten zeigen, dass sich bei 8 von ihnen die SARA-Werte (Bewertungs- und Rating-Skala für Ataxie) verbessert oder stabilisiert haben. Darüber hinaus wurde bei den Teilnehmern, die vor der Aufnahme in die Studie unter täglichen Anfällen litten, eine Verringerung der Anfallshäufigkeit beobachtet.

Die Daten aus der RAINBOW-Studie werden zur Festlegung der Zieldosis für die geplanten Phase-3-Zulassungsstudien von Azafaros verwendet, die 2025 beginnen sollen.

Auf der Konferenz präsentierte Azafaros auch 12-Monats-Follow-up-Daten aus der PRONTO-Studie des Unternehmens, einer Studie zum natürlichen Verlauf von GM1- und GM2-Gangliosidosen im späten Kindes- und Jugendalter.

PRONTO ist die größte prospektive Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf dieser beiden seltenen Krankheiten und liefert wertvolle Erkenntnisse für die weitere Entwicklung von Nizubaglustat bei GM1 und GM2 sowie für die Gangliosidose-Forschungsgemeinschaft im Allgemeinen.

Dr. Stefano Portolano , CEO von Azafaros, sagte: „ Die Ergebnisse der RAINBOW-Studie bestätigen das positive Sicherheitsprofil von Nizubaglustat und liefern uns ermutigende frühe Wirksamkeitstrends für den Wirkstoff. Wir freuen uns sehr über die Gelegenheit, diese Daten auf dem SSIEM-Jahressymposium mit der wissenschaftlichen Gemeinschaft zu diskutieren, und sind davon überzeugt, dass unser Präparat eine potenzielle neue Lösung für Patienten mit seltenen lysosomalen Speicherkrankheiten mit neurologischer Beteiligungbietet, für die es einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf gibt. Wir freuen uns darauf, die Erkenntnisse aus den Ergebnissen von RAINBOW und PRONTO zu nutzen, um die starke Dynamik unseres klinischen Programms aufrechtzuerhalten und den Wirkstoff im nächsten Jahr in die Zulassungsstudien zu überführen .”

Azafaros bedankt sich bei den Patienten und ihren Familien für ihre Teilnahme an der RAINBOW-Studie.

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Über die RAINBOW-Studie

Bei der RAINBOW-Studie handelt es sich um eine klinische Studie der Phase 2 zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von AZ-3102 (Nizubaglustat) bei Patienten mit GM2- und Niemann-Pick-Typ-C-Erkrankungen (NPC). Die Studie wurde an drei Standorten in Brasilien durchgeführt und umfasste 13 Patienten im Alter von über 12 Jahren. Im ersten Teil der Studie wurden die Patienten randomisiert und erhielten entweder eine hohe oder eine niedrige Dosis Nizubaglustat oder Placebo. Alle Patienten wurden in den zweiten Teil der Studie aufgenommen, wo sie nach dem Zufallsprinzip entweder eine hohe oder eine niedrige Dosis Nizubaglustat über 52 Wochen erhielten.

Über die PRONTO-Studie

Bei der PRONTO-Studie handelt es sich um eine prospektive Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf, in der das Fortschreiten der neurologischen Erkrankung bei spätinfantilen und juvenilen GM1- und GM2-Gangliosidosen untersucht wird. Die Studie umfasst Teilnehmer mit einer spät-infantilen/jugendlichen Form, die genetisch diagnostiziert wurden und zwischen 2 und 20 Jahre alt sind. Das Hauptziel der Studie bestand darin, anhand von klinischen Skalen, Fragebögen für Betreuer und Aktigraphie Einblicke in den Krankheitsverlauf zu gewinnen und diesen zu verstehen. Insgesamt wurden 30 Teilnehmer aus 6 Ländern rekrutiert, von denen 21 mindestens 12 Monate lang nachuntersucht wurden.

Über Nizubaglustat

Nizubaglustat ist ein niedermolekularer, oral verfügbarer und hirndurchdringender Azaszucker mit einer einzigartigen dualen Wirkungsweise, der als potenzielle Behandlung für seltene lysosomale Speicherkrankheiten mit neurologischer Beteiligung entwickelt wurde, darunter GM1- und GM2-Gangliosidosen und die Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC).

Nizubaglustat hat die folgenden Zulassungen und Unterstützungen erhalten:

US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde (FDA)

Rare Pediatric Disease Designations (RPDD) für die Behandlung von GM1- und GM2-Gangliosidosen und NPC.

Orphan Drug Designations (ODD) für GM2-Gangliosidose (Sandhoff- und Tay-Sachs-Krankheit) und NPC.

IND-Freigabe und Fast Track Designation für GM1/GM2-Gangliosidosen und NPC

Europäische Arzneimittelbehörde (EMA)

Orphan Medicinal Product Designation (OMPD) für die Behandlung der GM2-Gangliosidose.

Britische Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (MHRA)

Innovationspass für die Behandlung von GM1- und GM2-Gangliosidosen.

Über GM1- und GM2-Gangliosidosen

GM1-Gangliosidose und GM2-Gangliosidose (Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheit) sind lysosomale Speicherkrankheiten, die durch die Anhäufung von GM1- bzw. GM2-Gangliosiden im zentralen Nervensystem (ZNS) verursacht werden und zu fortschreitenden und schweren neurologischen Beeinträchtigungen und frühem Tod führen. Diese Krankheiten betreffen meist Säuglinge und Kinder, und es gibt derzeit keine krankheitsmodifizierenden Behandlungen.

Über die Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC)

Die Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) ist eine fortschreitende, lebenslimitierende neurologische lysosomale Speicherkrankheit, die durch Mutationen im NPC1 oder NPC2-Gen und einen abnormalen endosomal-lysosomalen Transport verursacht wird, der zur Anhäufung verschiedener Lipide, einschließlich Gangliosiden, im ZNS führt. Der Ausbruch der Krankheit kann während der gesamten Lebensspanne der Betroffenen auftreten, vom pränatalen Leben bis zum Erwachsenenalter.

Über Azafaros

Azafaros ist ein Unternehmen in der klinischen Phase, das 2018 von Wissenschaftlern gegründet wurde, die ein tiefes Verständnis für die Mechanismen seltener genetischer Krankheiten haben und die Entdeckungen von Wissenschaftlern der Universität Leiden und des Amsterdam UMC nutzen. Azafaros wird von einem Team sehr erfahrener Branchenexperten geleitet und hat sich zum Ziel gesetzt, eine Pipeline krankheitsmodifizierender Therapeutika aufzubauen, um Patienten und ihren Familien neue Behandlungsmöglichkeiten zu bieten. Das Team von Azafaros hat es sich zur Aufgabe gemacht, Patienten mit seltenen Krankheiten, rasch mit neuen, von ihnen benötigten Medikamenten zu versorgen. Das Unternehmen wird von einem Konsortium führender Investoren unterstützt, darunter Forbion, BioGeneration Ventures (BGV), BioMedPartners, Asahi Kasei Pharma Ventures und Schroders Capital.

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