Börseninformationen

^Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR

  * Die amerikanische Zulassungsbehörde FDA hat AGAMREE® (Vamorolon) für die
    Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Kindern und Erwachsenen
    ab 2 Jahren zugelassen
  * U.S.-Lizenznehmer Catalyst Pharmaceuticals plant die Markteinführung im Q1-
    2024
  * FDA-Zulassung löst Zahlungsverpflichtung von Catalyst an Santhera in Höhe
    von USD 36 Millionen aus, davon USD 26 Millionen zur Deckung von Santhera's
    Meilensteinverpflichtungen gegenüber Dritten
  * Nach der jüngsten positiven CHMP-Stellungnahme zu AGAMREE bei DMD wird die
    Zulassung durch die Europäische Kommission (EC) in Europa für Ende 2023
    erwartet
  * AGAMREE wäre dann das erste sowohl in den USA und Europa uneingeschränkt
    zugelassene Medikament für die Behandlung von Patienten mit DMD
Pratteln,  Schweiz, 27. Oktober 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt,  dass die U.S. Food and  Drug Administration (FDA) AGAMREE® (Vamorolon)

orale Suspension 40 mg/ml für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
bei Patienten ab 2 Jahren zugelassen hat.

"Wir  sind begeistert über  die Zulassung durch  die FDA, die  nur wenige Wochen
nach  der positiven Stellungnahme des  CHMP der Europäischen Arzneimittelagentur

erfolgt. Dies ist ein sehr wichtiger Moment für DMD-Patienten, die eine wirksame

und  gut  verträgliche  Therapie  für  diese schwere Krankheit benötigen", sagte
Dario  Eklund, CEO von  Santhera. "Heute ist  ein sehr erfreulicher  Tag für das
Team  von Santhera, und wir  sind den Patienten, ihren  Familien und den Ärzten,
die  am Vamorolon-Programm teilgenommen  haben, dankbar. Wir  freuen uns auf die

enge Zusammenarbeit mit unserem Partner Catalyst Pharmaceuticals im Hinblick auf
die Kommerzialisierung des Produkts in den USA."

"Diese  neue  Medikamentenzulassung  gibt  Duchenne-Patienten und ihren Familien
einen  weiteren Grund zur Hoffnung", sagte Pat Furlong, Founding President & CEO
von   Parent   Project   Muscular   Dystrophy   (PPMD).   "Steroide  gelten  als
Standardbehandlung  für  Duchenne,  weil  sie  das  Fortschreiten  der Krankheit
verlangsamen   können.  Sie  sind  jedoch  oft  mit  erheblichen  Nebenwirkungen
verbunden.  Vamorolon  hat  das  Potenzial,  ein  alternatives Steroid mit einem
besseren   Verträglichkeitsprofil  zu  sein,  das  einen  wichtigen  ungedeckten

medizinischen Bedarf der Patienten anspricht."
"Ich bin sehr froh für die Duchenne-Gemeinschaft, die seit langem auf eine
Alternative zur derzeitigen Standardbehandlung wartet. Die heutige Nachricht ist
der Höhepunkt jahrelanger Forschung, um den Patienten Vamorolon zur Verfügung zu

stellen",  sagte Eric Hoffman,  PhD, President und  CEO von ReveraGen BioPharma.
"Es  erfüllt uns  mit Zufriedenheit,  dass wir  gemeinsam mit Santhera, der DMD-
Patientengemeinschaft,   Forschern   und  Ärzten  diesen  wichtigen  Meilenstein

erreicht haben."

Die  FDA-Zulassung von AGAMREE® stützte  sich auf Daten der zulassungsrelevanten
Phase-2b-Studie  VISION-DMD,  die  durch  Informationen  zur Sicherheit aus drei
offenen  Studien  (einschliesslich  Anschlussphase)  ergänzt  wurden.  In diesen
Studien   wurde   AGAMREE   in   Dosierungen  von  2 bis  6 mg/kg/Tag über  eine
Gesamtbehandlungsdauer  von bis zu  48 Monaten verabreicht. Im  Vergleich zu den
derzeitigen       Standardkortikosteroiden      zeigte      diese      neuartige
Kortikosteroidbehandlung    eine    vergleichbare    Wirksamkeit,    wobei   die
Studienresultate   auf   eine   Verringerung   der   unerwünschten   Ereignisse,

insbesondere im Zusammenhang mit der Knochengesundheit, dem Wachstumsverlauf und

Verhaltensänderungen  hindeuten.  Die  Studien  wurden  von  Santhera's  Partner
ReveraGen   und   32 akademischen   klinischen   Studienzentren   in  11 Ländern

durchgeführt.

Nach  erfolgter FDA-Zulassung von AGAMREE für DMD wird Catalyst USD 36 Millionen
an  Santhera  zahlen,  davon  USD 10  Millionen  für  das Unternehmen und USD 26
Millionen  zur  Erfüllung  von  vertraglich vereinbarten Meilensteinzahlungen an
Dritte.   Im   Rahmen  der  Vereinbarung  wird  Catalyst  zudem  umsatzabhängige

Meilensteine in Höhe von bis zu USD 105 Millionen sowie Lizenzgebühren im bis zu

tiefen  zweistelligen Prozentbereich an Santhera  zahlen, und wird ausserdem die
entsprechenden  Lizenzverpflichtungen  von  Santhera  an  Dritte  auf Vamorolon-

Verkäufen in allen Indikationen in Nordamerika übernehmen.

Santhera  wird nun die U.S.-Vermarktungsrechte (NDA)  für AGAMREE an den Partner
Catalyst  Pharmaceuticals  übertragen,  der  die  Exklusivlizenz  für AGAMREE in
Nordamerika  hält  und  plant,  das  Produkt  im  ersten Quartal 2024 in den USA

einzuführen.

In  Europa wird nach der positiven  Stellungnahme des CHMP vom 12. Oktober 2023
die  Zulassung  von  AGAMREE  (Vamorolon)  für  die Behandlung von DMD durch die
Europäische  Kommission  für  Ende  2023 erwartet. Vorbehältlich der Genehmigung
wird  AGAMREE das einzige Arzneimittel sein, das  in beiden Regionen, der EU und

den USA, uneingeschränkt für die Behandlung von DMD zugelassen ist.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
Vamorolon ist ein neuartiger Arzneimittelkandidat mit einem Wirkmechanismus, der

auf  der Bindung an  denselben Rezeptor wie  Glukokortikoide beruht, aber dessen
nachgeschaltete   Aktivität   modifiziert   und  kein  Substrat  für  die  11-?-
Hydroxysteroid-Dehydrogenase  (11?-HSD) Enzyme ist, das  für die lokale Erhöhung
im  Gewebe  und  die  kortikosteroid-assoziierte  Toxizität  in  lokalen Geweben
verantwortlich  sein  dürfte  [1-3]. Dieser  Mechanismus  hat das Potenzial, die
Wirksamkeit  von den Sicherheitsbedenken gegenüber  Steroiden zu entkoppeln bzw.
zu  dissoziieren.  Daher  könnte  Vamorolon  eine Alternative zu den bestehenden
Glukokortikoiden,   der   derzeitigen   die   Standardtherapie  für  Kinder  und

Jugendliche mit DMD, darstellen [1-3].

In  der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie  erreichte Vamorolon den primären
Endpunkt  Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND)  im Vergleich zu Placebo
(p=0,002)  nach 24 Behandlungswochen  und zeigte  ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil   [2].   Die   am   häufigsten  gemeldeten  unerwünschten
Ereignisse  im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides
Aussehen,  Erbrechen  und  Vitamin-D-Mangel.  Unerwünschte  Ereignisse  waren im

Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

Die   derzeit   verfügbaren   Daten  zeigen,  dass  Vamorolon  im  Gegensatz  zu
Kortikosteroiden   das  Wachstum  nicht  einschränkt  [4]  und  keine  negativen
Auswirkungen  auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für

Knochenbildung und -resorption belegt wird [5].

AGAMREE  (Vamorolon) hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD
erhalten  und wurde von  der FDA als  "Fast Track" und  "Rare Pediatric Disease"
sowie  von der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD
anerkannt.  Vamorolon ist  derzeit von  keiner Gesundheitsbehörde ausserhalb der

USA für die Anwendung zugelassen.
Literaturverweise:

[1]          Guglieri  M  et  al  (2022).  JAMA  Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480.                                           Link

(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).

[2]         Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[3]         Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[4]            Ward    et    al.,    WMS    2022, FP.27    -   Poster   71. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[5] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
Über Duchenne-Muskeldystrophie

Die  Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  ist  eine  seltene, durch das X-Chromosom
bedingte  Erbkrankheit, die fast ausschliesslich  Männer betrifft. DMD ist durch
eine  Entzündung gekennzeichnet, die  bei der Geburt  oder kurz danach auftritt.
Die  Entzündung führt  zu einer  Fibrose der  Muskeln und  äussert sich klinisch
durch  fortschreitende Muskeldegeneration  und -schwäche.  Wichtige Meilensteine
der   Krankheit   sind   der   Verlust   des   Gehvermögens,   der  Verlust  der
Selbsternährung,  der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie.  DMD reduziert die Lebenserwartung  aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen  bis  vor  dem  vierten  Lebensjahrzehnt.  Kortikosteroide sind der

derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von

innovativen  Medikamenten für seltene  neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen
mit  hohem medizinischem Bedarf spezialisiert  hat. Das Unternehmen besitzt eine

exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für Vamorolon, ein

dissoziatives    Steroid    mit   neuartiger   Wirkungsweise,   das   in   einer
Zulassungsstudie   bei   Patienten   mit   Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  als
Alternative  zu  Standardkortikosteroiden  untersucht  wurde.  AGAMREE  für  die
Behandlung  von DMD ist  von der US-amerikanischen  Food and Drug Administration
(FDA)  zugelassen; in Europa hat der Zulassungsantrag (MAA) im Oktober 2023 eine
positive  Stellungnahme des  CHMP der  Europäischen Arzneimittelagentur erhalten

und wird derzeit von der britischen Medicines and Healthcare products Regulatory
Agency (MHRA) geprüft. Santhera hat die Rechte an Vamorolon für Nordamerika an
Catalyst Pharmaceuticals und für China an Sperogenix Therapeutics auslizenziert.

Die  klinische Pipeline umfasst auch  Lonodelestat zur Behandlung von zystischer
Fibrose   (CF)   und   anderen   neutrophilen   Lungenkrankheiten.  Für  weitere

Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de (http://www.santhera.de).
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese  Mitteilung stellt weder ein Angebot  noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder  zum Kauf  von Wertpapieren  der Santhera  Pharmaceuticals Holding  AG dar.
Diese   Publikation   kann   bestimmte   zukunftsgerichtete  Aussagen  über  das
Unternehmen  und seine  Geschäftstätigkeit enthalten.  Solche Aussagen  sind mit
bestimmten  Risiken,  Unsicherheiten  und  anderen  Faktoren verbunden, die dazu

führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistungen

oder  Errungenschaften des Unternehmens wesentlich von denjenigen abweichen, die
in  solchen Aussagen  zum Ausdruck  gebracht oder  impliziert werden.  Die Leser
sollten  sich daher nicht in unangemessener  Weise auf diese Aussagen verlassen,
insbesondere      nicht      im      Zusammenhang     mit     Verträgen     oder
Investitionsentscheidungen.  Das Unternehmen lehnt  jede Verpflichtung ab, diese

zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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Quelle: dpa-AFX