Börseninformationen

^Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR

  * Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) erteilt positives Gutachten für
    AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei
    Kindern und Erwachsenen ab 4 Jahren
  * Entscheid der Europäischen Kommission (EK) über die Marktzulassung wird für
    Ende 2023 erwartet
  * AGAMREE könnte das erste von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA)
    uneingeschränkt zugelassene Medikament für die Behandlung von Patienten mit
    DMD werden
  * Zulassung von Vamorolon in den USA zum PDUFA-Datum am 26. Oktober 2023
    erwartet
Pratteln,  Schweiz, 13. Oktober 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt,  dass der CHMP eine positive  Stellungnahme zugunsten der Zulassung von
AGAMREE®  (Vamorolon) für die Behandlung von DMD-Patienten ab 4 Jahren abgegeben
hat.  In  seiner  Zulassungsempfehlung  anerkennt  der CHMP das günstige Nutzen-
Risiko-Profil  von  AGAMREE  in  dieser  Patientenpopulation an, einschliesslich
bestimmter     Sicherheitsvorteile     von     AGAMREE     im    Vergleich    zu
Standardkortikosteroiden  bei der Behandlung von  DMD. Santhera plant eine erste
Markteinführung   in  Deutschland  im  ersten  Quartal  2024, vorbehältlich  der

Zulassung durch die Europäische Kommission.

"Wir  freuen  uns  sehr  über  die  positive  Stellungnahme  des  CHMP,  die den
dringenden  medizinischen  Bedarf  an  einer  wirksamen  und  gut  verträglichen
Behandlung  für diese schwere  Krankheit anerkennt. Nun  können wir unsere Pläne

umsetzen, um sicherzustellen, dass AGAMREE den Patienten in der EU zur Verfügung
steht, sobald die Europäische Kommission die Marktzulassung erteilt hat", sagte
Dario Eklund, CEO von Santhera. "Die Empfehlung des CHMP ist ein Zeugnis für das
Engagement und die Zusammenarbeit aller an der Entwicklung von Vamorolon
Beteiligten, einschliesslich Reveragen Biopharma, der DMD-Patientengemeinschaft,
Forscher, medizinischen Fachkräfte und unserer Mitarbeitenden."

"Wir    freuen   uns   sehr   über   das   positive   Votum   der   Europäischen
Arzneimittelbehörde.  Dadurch bietet  sich für  die Duchenne-Patienten eine neue
Behandlungsalternative,   um   das  Fortschreiten  der  Erkrankung  mit  weniger
Nebenwirkungen  zu  verlangsamen,"  so  Prof.  Maggie  Walter, geschäftsführende

Oberärztin am Friedrich-Baur-Institut, LMU München.
"Wir sind begeistert von der positiven Stellungnahme der Europäischen
Arzneimittelagentur", erklärte Ezio Magnano, President von Parent Project Italy.
"Die heutige Ankündigung ist ein weiterer grosser Schritt vorwärts für unsere
Duchenne- und Becker-Gemeinschaft. Wir hoffen, dass diese neue Behandlung einige
der Nebenwirkungen der Steroide minimieren und die Lebensqualität der Patienten
weiter verbessern wird, was unser Hauptziel ist."

Die  klinischen  Nachweise  für  die  Wirksamkeit  und  Sicherheit  von  AGAMREE
(Vamorolon)   im   Zulassungsantrag   stammen   aus  der  positiven  VISION-DMD-
Zulassungsstudie  und drei offenen  Studien (einschliesslich Anschlussphase), in
denen   Vamorolon   in   Dosierungen   zwischen   2 und   6 mg/kg/Tag über  eine
Gesamtbehandlungsdauer  von bis zu 30 Monaten verabreicht wurde, sowie aus einer
externen  Vergleichsstudie (FOR-DMD [6]) und mehreren klinisch-pharmakologischen

Studien. Die Studien wurden von Santhera's Partner ReveraGen und 32 akademischen
klinischen Studienzentren in 11 Ländern durchgeführt.

In  der  zulassungsrelevanten  VISION-DMD-Studie  behielten  die  mit  Vamorolon
behandelten  Jungen im Durchschnitt  ein ähnliches Wachstum  wie die mit Placebo
behandelten,  während bei mit  Prednison behandelten Jungen  im Durchschnitt ein
Wachstumsrückgang  zu  verzeichnen  war.  Bei  der  Umstellung von Prednison auf
Vamorolon  nach 24 Wochen Behandlung nahmen diese Jungen bis zum Ende der Studie

im Durchschnitt wieder an Größe zu.
Im Gegensatz zu Kortikosteroiden führte Vamorolon in den klinischen Studien nach

48 Wochen  weder zu einer Verringerung  des Knochenstoffwechsels, gemessen durch
Knochenbiomarker,    noch    zu    einer    signifikanten    Verringerung    der
Knochenmineralisierung  in  der  Wirbelsäule,  gemessen  durch Dual-Energy X-Ray

Absorptiometry (DXA).
Santhera wird weiterhin Daten sammeln, um die langfristige Wirksamkeit und die
Sicherheitsunterschiede von Vamorolon zu charakterisieren.
Ein Zulassungsentscheid der Europäischen Kommission wird innerhalb von etwa zwei

Monaten   nach   dem   positiven   CHMP-Gutachten  erwartet.  Vorbehältlich  der
Genehmigung  wird  AGAMREE  das  erste  und  einzige von der EMA uneingeschränkt

zugelassene Arzneimittel für die Behandlung von DMD sein, und die Marktzulassung
wird in allen 27 Mitgliedstaaten der Europäischen Union sowie in Island,
Liechtenstein und Norwegen gültig sein. Die mögliche Markteinführung von AGAMREE
in der EU, beginnend in Deutschland, ist für das erste Quartal 2024 geplant.

In  den USA hat die FDA den 26. Oktober 2023 als Zieltermin für die Entscheidung
über  den Zulassungsantrag für Vamorolon (gemäss  dem Prescription Drug User Fee
Act,   PDUFA)   festgelegt.   Vorbehältlich  der  Genehmigung  plant  Santhera's
Lizenzpartner  Catalyst Pharmaceuticals die Markteinführung von Vamorolon in den

USA im ersten Quartal 2024.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
Vamorolon ist ein neuartiger Arzneimittelkandidat mit einem Wirkmechanismus, der

auf  der Bindung an  denselben Rezeptor wie  Glukokortikoide beruht, aber dessen
nachgeschaltete   Aktivität   modifiziert   und  kein  Substrat  für  die  11-?-
Hydroxysteroid-Dehydrogenase  (11?-HSD) Enzyme ist, das  für die lokale Erhöhung
im  Gewebe  und  die  kortikosteroid-assoziierte  Toxizität  in  lokalen Geweben
verantwortlich  sein dürfte, und gilt  daher als dissoziativer Entzündungshemmer
[1-3]. Dieser   Mechanismus   hat   das   Potenzial,  die  Wirksamkeit  von  den
Sicherheitsbedenken  gegenüber Steroiden  zu entkoppeln.  Daher könnte Vamorolon
eine  Alternative  zu  den  bestehenden  Glukokortikoiden,  der  derzeitigen die

Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen [1-3].

In  der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie  erreichte Vamorolon den primären
Endpunkt  Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND)  im Vergleich zu Placebo
(p=0,002)  nach 24 Behandlungswochen  und zeigte  ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil   [2].   Die   am   häufigsten  gemeldeten  unerwünschten
Ereignisse  im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides
Aussehen,  Erbrechen  und  Vitamin-D-Mangel.  Unerwünschte  Ereignisse  waren im

Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

Die   derzeit   verfügbaren   Daten  zeigen,  dass  Vamorolon  im  Gegensatz  zu
Kortikosteroiden   das  Wachstum  nicht  einschränkt  [4]  und  keine  negativen
Auswirkungen  auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für

Knochenbildung und -resorption belegt wird [5].

Vamorolon  hat in den USA und in  Europa den Orphan-Drug-Status für DMD erhalten
und  wurde von der FDA  als "Fast Track" und  "Rare Pediatric Disease" sowie von

der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD anerkannt.
Vamorolon ist ein Prüfpräparat und derzeit von keiner Gesundheitsbehörde für die
Anwendung zugelassen.
Literaturverweise:

[1]          Guglieri  M  et  al  (2022).  JAMA  Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480.                                           Link

(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).

[2]         Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[3]         Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[4]            Ward    et    al.,    WMS    2022, FP.27    -   Poster   71. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[5] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
[6] FOR-DMD. Link (https://for-dmd.org/en/).
Über Duchenne-Muskeldystrophie

Die  Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  ist  eine  seltene, durch das X-Chromosom
bedingte  Erbkrankheit, die fast ausschliesslich  Männer betrifft. DMD ist durch
eine  Entzündung gekennzeichnet, die  bei der Geburt  oder kurz danach auftritt.
Die  Entzündung führt  zu einer  Fibrose der  Muskeln und  äussert sich klinisch
durch  fortschreitende Muskeldegeneration  und -schwäche.  Wichtige Meilensteine
der   Krankheit   sind   der   Verlust   des   Gehvermögens,   der  Verlust  der
Selbsternährung,  der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie.  DMD reduziert die Lebenserwartung  aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen  bis  vor  dem  vierten  Lebensjahrzehnt.  Kortikosteroide sind der

derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von

innovativen  Medikamenten für seltene  neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen
mit  hohem medizinischem Bedarf spezialisiert  hat. Das Unternehmen besitzt eine

exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für Vamorolon, ein

dissoziatives    Steroid    mit   neuartiger   Wirkungsweise,   das   in   einer
Zulassungsstudie   bei   Patienten   mit   Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  als
Alternative  zu  Standardkortikosteroiden  untersucht  wurde.  Für Vamorolon zur
Behandlung  von DMD hat Santhera  bei der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA
ein  Zulassungsgesuch (NDA) bzw. bei  der europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
einen   Zulassungsantrag   (MAA)   in   Überprüfung   und   bei  der  britischen
Arzneimittelbehörde  MHRA (Medicines and  Healthcare products Regulatory Agency)
einen  MAA eingereicht. Santhera hat die  Rechte an Vamorolon für Nordamerika an

Catalyst Pharmaceuticals und für China an Sperogenix Therapeutics auslizenziert.

Die  klinische Pipeline umfasst auch  Lonodelestat zur Behandlung von zystischer
Fibrose   (CF)   und   anderen   neutrophilen   Lungenkrankheiten.  Für  weitere

Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de (http://www.santhera.de).
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese  Mitteilung stellt weder ein Angebot  noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder  zum Kauf  von Wertpapieren  der Santhera  Pharmaceuticals Holding  AG dar.
Diese   Publikation   kann   bestimmte   zukunftsgerichtete  Aussagen  über  das
Unternehmen  und seine  Geschäftstätigkeit enthalten.  Solche Aussagen  sind mit
bestimmten  Risiken,  Unsicherheiten  und  anderen  Faktoren verbunden, die dazu

führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistungen

oder  Errungenschaften des Unternehmens wesentlich von denjenigen abweichen, die
in  solchen Aussagen  zum Ausdruck  gebracht oder  impliziert werden.  Die Leser
sollten  sich daher nicht in unangemessener  Weise auf diese Aussagen verlassen,
insbesondere      nicht      im      Zusammenhang     mit     Verträgen     oder
Investitionsentscheidungen.  Das Unternehmen lehnt  jede Verpflichtung ab, diese

zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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Quelle: dpa-AFX