Börseninformationen

^Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR
Pratteln, Schweiz, 19. Juli 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt den

Abschluss  der exklusiven Lizenzvereinbarung für  Vamorolone in Nordamerika (NA)
mit  Catalyst  Pharmaceuticals,  Inc.  (NASDAQ:  CPRX),  wie  am  20. Juni 2023
angekündigt  [1], bekannt. Der  Erlös aus der  Vereinbarung erweitert Santhera's
Liquiditätsreichweite  bis ins  Jahr 2025. Zusammen  mit den erwarteten Erträgen
aus    dem   laufenden   Geschäft   ermöglicht   dies   die   Finanzierung   der
Vorkommerzialisierung  und Markteinführung  von Vamorolone  in Europa  sowie die

Rückzahlung von Schulden an Highbridge Capital, und stärkt damit auch die Bilanz
des Unternehmens.

Die  Lizenzvereinbarung gewährt  Catalyst die  Vermarktungsrechte in Nordamerika
(NA)  für Vamorolone in der Indikation Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und allen
potentiellen  zukünftigen Indikationen für einen Gesamtbetrag von bis zu USD 231

Millionen plus Lizenzgebühren aus Produktverkäufen.

"Die  Partnerschaft mit Catalyst ermöglicht es uns, unsere europäische Strategie
für   Vamorolone   angemessen  finanziert  umzusetzen,  und  bietet  finanzielle
Sicherheit  für  die  Geschäftstätigkeit  des  Unternehmens  bis ins Jahr 2025.
Vorbehältlich  der behördlichen Genehmigung eröffnet  sie zudem die Möglichkeit,
das  Potenzial  von  Vamorolone  zu  erweitern,  indem wir gemeinsam zusätzliche
Indikationen  über  DMD  hinaus  angehen",  sagte  Dario Eklund, Chief Executive
Officer  von Santhera. "Mit unseren Partnern in Nordamerika und China können wir
uns  nun voll  und ganz  darauf konzentrieren,  Vamorolone für  DMD-Patienten in
Europa  verfügbar zu machen, und wir bereiten uns auf eine erste Markteinführung

in Deutschland vor, die, vorbehältlich der Zulassung, bereits Ende 2023 erfolgen

könnte.  Für die  Märkte ausserhalb  der fünf  grössten europäischen Länder plus
Benelux,  wo  wir  Vamorolone  selbst  vermarkten  werden,  prüfen wir weiterhin

zusätzliche Partnerschaften."

Santhera  wird von  Catalyst eine  Vorabzahlung von  USD 75 Millionen in bar und
weitere  USD 15 Millionen durch den Verkauf eigener Aktien an Catalyst erhalten.
Vorbehältlich  der FDA-Zulassung von Vamorolone für DMD, die bis zum PDUFA-Datum
am  26. Oktober 2023 erwartet wird, erhält Santhera weitere USD 10 Millionen von
Catalyst.  Zudem hat Santhera Anspruch  auf umsatzabhängige Meilensteine von bis
zu  USD 105  Millionen  sowie  auf  Lizenzgebühren.  Catalyst  wird  auch USD 26
Millionen  in Form  von Verpflichtungen  von Santhera  gegenüber Dritten bei der

FDA-Zulassung sowie Lizenzgebühren auf Vamorolone-Verkäufe in allen Indikationen
in NA zahlen.
Rückzahlung der Schulden stärkt die Bilanz und verringert die künftige
Verwässerung der Aktien
Die Nettoeinnahmen aus der Vorabzahlung und der Kapitalbeteiligung belaufen sich

auf  CHF 78,6 Millionen  nach Transaktionskosten.  Davon werden CHF 29 Millionen
zur  vollständigen  Rückzahlung  der  aktuellen  Umtauschanleihe  an  Highbridge

Capital verwendet, was die Bilanz des Unternehmens erheblich stärkt. Infolge der

Rückzahlung   der   Umtauschanleihe   erübrigt   sich   die   Zweckbindung   der
zugrundeliegenden  3,9 Millionen Aktien (zum  30. Juni 2023 und bereinigt um die
Aktienzusammenlegung),  was  im  Vergleich  zu  einer  Anleihewandlung  zu einer
geringeren  zukünftigen  Verwässerung  führt.  Zudem  entfallen die erstrangigen
Sicherheiten  und Verpflichtungen  aus der  Umtauschanleihe. Eine Übersicht über
das  Aktienkapital  von  Santhera  nach  der  Rückzahlung  an Highbridge und dem
Aktienerwerb            durch            Catalyst            ist            hier

(https://www.santhera.de/assets/files/content/2023-07-19_SANN-share-
capital_d_final.pdf)einsehbar.
Erlöse sichern Umsetzung der europäischen Vermarktungsstrategie für Vamorolone

Die  verbleibenden liquiden Mittel in Höhe  von CHF 49,6 Millionen, zusammen mit
den  erwarteten Meilensteinzahlungen  von Partnern  und den  ersten Einnahmen in
Europa,   werden   erwartungsgemäss   die  Umsetzung  von  Santhera's  aktuellem
Geschäftsplan  bis  Anfang  2025 finanzieren.  Vor  allem ermöglichen sie es dem
Unternehmen,  seine  Kommerzialisierungsstrategie  in  Europa voranzutreiben, wo
Santhera  plant, Vamorolone  für Patienten  in Schlüsselmärkten wie Deutschland,
Frankreich,  Grossbritannien, Italien, Spanien und  Benelux verfügbar zu machen.
Der  Marktzugangsvorbereitungen,  der  Aufbau  einer  Kernorganisation  und  die

Einbindung von Interessengruppen in diesen Schwerpunktländern sind im Gange. Die

in  Frankreich und Grossbritannien  beantragten Programme für  den frühen Zugang
zum  Markt könnten, falls  sie bewilligt werden,  die Behandlung der ersten DMD-
Patienten  mit  Vamorolone  im  Spätherbst  dieses  Jahres ermöglichen. Santhera
erwartet  den Entscheid  der Europäischen  Arzneimittelagentur (EMA)  gegen Ende

2023 und plant, vorbehältlich der Genehmigung, die Einführung von Vamorolone bei

DMD  in Deutschland als erstem Markt, gefolgt von einer schrittweisen Lancierung
in  den ausgewählten Schlüsselmärkten ab  2024. Das Unternehmen schätzt derzeit,
dass  es innerhalb der nächsten fünf Jahre in Europa einen Jahresumsatz von über

EUR 150 Millionen allein in DMD, der ersten Indikation für Vamorolone, erreichen
dürfte.
Ausserhalb der europäischen Schlüsselländer, in denen Santhera Vamorolone direkt
vermarkten wird, strebt das Unternehmen Partnerschaften an und hat Catalyst ein
Erstverhandlungsrecht in Partnerschaftsgesprächen eingeräumt.
Der Abschluss der Transaktion unterlag den üblichen Abschlussbedingungen und dem
Ablauf der Wartefrist gemäss dem Hart-Scott-Rodino Antitrust Improvements Act.
Über Vamorolone
Vamorolone ist ein Wirkstoffkandidat, dessen Wirkungsweise darauf beruht, dass
er an denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen nachgeschaltete

Aktivität  verändert, und der daher als dissoziativer Entzündungshemmer gilt [3-
6]. Dieser   Mechanismus   hat   das   Potenzial,   die   Wirksamkeit   von  den
Sicherheitsbedenken  gegenüber Steroiden zu  entkoppeln. Daher könnte Vamorolone
eine  Alternative  zu  den  bestehenden  Glukokortikoiden,  der  derzeitigen die
Standardtherapie  für  Kinder  und  Jugendliche  mit  DMD,  darstellen.  In  der
zulassungsrelevanten   VISION-DMD-Studie   erreichte   Vamorolone  den  primären
Endpunkt  Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND)  im Vergleich zu Placebo
(p=0,002)  nach 24 Behandlungswochen  und zeigte  ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil  [2]. In den bisherigen klinischen Studien war Vamorolone
im  Allgemeinen  sicher  und  gut  verträglich.  Die  am  häufigsten  gemeldeten

unerwünschten Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren
cushingoides Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse
waren im Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

Vamorolone  hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD erhalten
und  wurde von der FDA  als "Fast Track" und  "Rare Pediatric Disease" sowie von

der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD anerkannt.
Vamorolone ist ein Prüfpräparat und derzeit von keiner Gesundheitsbehörde für
die Anwendung zugelassen.
Literaturverweise:

[1]          Pressemitteilung "Santhera vergibt exklusive Nordamerika-Lizenz für
Vamorolone  an Catalyst Pharmaceuticals in einer  Transaktion im Wert von bis zu
USD     231 Millionen    zuzüglich    Lizenzgebühren",    20. Juni    2023. Link

(https://www.santhera.de/assets/files/press-releases/2023-
06-20_SANN_Catalyst_d_final.pdf).
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022; 79(10 ): 1005-1014. doi:
10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).

[3]        Mah   JK  et  al  (2022).  JAMA  Netw  Open.  2022;5(1 ):e  2144178.
doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178.                                     Link

(https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2788382).

[4]         Guglieri M et al (2022) JAMA. doi: 10.1001/jama.2022.4315
[5]         Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[6]         Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117: 24285-24293

Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von

innovativen  Medikamenten für seltene  neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen
mit  hohem medizinischem Bedarf spezialisiert  hat. Das Unternehmen besitzt eine
exklusive   Lizenz   für   alle   Indikationen   weltweit  für  Vamorolone,  ein
dissoziatives    Steroid    mit   neuartiger   Wirkungsweise,   das   in   einer
Zulassungsstudie   bei   Patienten   mit   Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  als
Alternative  zu  Standardkortikosteroiden  untersucht  wurde. Für Vamorolone zur
Behandlung  von DMD hat Santhera  bei der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA
ein  Zulassungsgesuch (NDA) bzw. bei  der europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
einen   Zulassungsantrag   (MAA)   in   Überprüfung   und   bei  der  britischen
Arzneimittelbehörde  MHRA (Medicines and  Healthcare products Regulatory Agency)
einen  MAA eingereicht. Santhera hat die Rechte an Vamorolone für Nordamerika an

Catalyst Pharmaceuticals und für China an Sperogenix Therapeutics auslizenziert.
Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur Behandlung von zystischer
Fibrose (CF) und anderen neutrophilen Lungenkrankheiten. Santhera hat die Rechte

an   ihrem   ersten   zugelassenen   Produkt,  Raxone®  (Idebenone),  ausserhalb
Nordamerikas    und   Frankreichs   zur   Behandlung   von   Leber   hereditärer
Optikusneuropathie  (LHON)  an  die  Chiesi-Gruppe  auslizenziert.  Für  weitere

Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de.
Raxone(®) ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese  Mitteilung stellt weder ein Angebot  noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder  zum Kauf  von Wertpapieren  der Santhera  Pharmaceuticals Holding  AG dar.
Diese   Publikation   kann   bestimmte   zukunftsgerichtete  Aussagen  über  das
Unternehmen  und seine  Geschäftstätigkeit enthalten.  Solche Aussagen  sind mit
bestimmten  Risiken,  Unsicherheiten  und  anderen  Faktoren verbunden, die dazu

führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistungen

oder  Errungenschaften des Unternehmens wesentlich von denjenigen abweichen, die
in  diesen Aussagen ausgedrückt  oder impliziert werden.  Die Leser sollten sich
daher  nicht in unangemessener Weise  auf diese Aussagen verlassen, insbesondere
nicht   im  Zusammenhang  mit  Verträgen  oder  Investitionsentscheidungen.  Das
Unternehmen  lehnt jede Verpflichtung ab,  diese zukunftsgerichteten Aussagen zu

aktualisieren.
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Quelle: dpa-AFX