Börseninformationen

^Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR
Santhera wird heute um 14:30 MESZ / 13:30 BST / 08:30 EDT eine Telefonkonferenz
durchführen. Details dazu am Ende dieser Mitteilung.

  * Umsätze aus Verträgen mit Kunden in Höhe von CHF 3,9 Millionen (H1-2022:
    CHF 6,3 Millionen)
  * Operatives Ergebnis von CHF -20,3 Millionen (H1-2022: CHF -25,5 Millionen)
    und Nettoergebnis von CHF -23,3 Millionen (H1-2022: CHF -29,7 Millionen)
  * Prüfung der Zulassungsanträge für Vamorolone (NDA, MAA) zur Behandlung von
    Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) auf Kurs, mit möglichen Zulassungen in Q4-
    2023 und ersten Markteinführungen in der EU und den USA im Q1-2024
  * Strategische Transaktionen im Juli 2023 abgeschlossen: Nordamerika (NA)
    Lizenz für Vamorolone an Catalyst Pharmaceuticals vergeben und verbleibendes
    Raxone/Idebenon Geschäft an Chiesi Group veräussert
  * Liquidität bis 2025 gesichert durch CHF 1,7 Millionen an liquiden Mitteln
    (30. Juni 2023), zuzüglich Vorabzahlung von USD 90 Millionen im Juli 2023
    aus Lizenzvereinbarung für Vamorolone NA
  * Unternehmen konzentriert sich nun vollständig auf bevorstehende
    regulatorische Entscheide und die europäische Vermarktung von Vamorolone bei
    DMD

Pratteln, Schweiz, 7. September 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
die Finanzergebnisse des Unternehmens für das am 30. Juni 2023 abgeschlossene
Halbjahr bekannt, berichtet über die regulatorischen und klinischen Fortschritte
mit dem Medikamentenkandidaten Vamorolone zur Behandlung von DMD und gibt
aktuelle Informationen zu Unternehmens- und Finanzierungsinitiativen.

"Bei  Betrachtung der bisherigen Entwicklungen im Jahr 2023 freue ich mich, dass
wir  eine  transformative  Phase  in  unserer  Geschäftsentwicklung erreicht und
zahlreiche   Herausforderungen   erfolgreich   bewältigt   haben.   In   unserer
Partnerschaft  mit Catalyst für die Auslizenzierung von Vamorolone bei DMD haben
wir   uns  mit  einem  Unternehmen  zusammengetan,  das  entschlossen  ist,  die
Bereitstellung  dieser  Therapie  für  Patienten  in Nordamerika voranzutreiben.
Zugleich  konnten wir  eine solide  finanzielle Grundlage  schaffen, die  es uns
ermöglicht,  die Vermarktung in Europa zu beschleunigen", erklärte Dario Eklund,
CEO  von Santhera. "Die Überprüfung unserer Zulassungsanträge für Vamorolone bei
DMD   verläuft   planmässig,  und  die  Vorbereitungen  für  den  Markteintritt,
vorgängige  Zulassungen vorausgesetzt, schreiten auf beiden Seiten des Atlantiks
rasch  voran. Ich bin äusserst stolz auf den unermüdlichen Einsatz unseres Teams
für  unser  gemeinsames  Ziel:  DMD-Patienten diese potenziell lebensverändernde

Therapie so schnell wie möglich zur Verfügung zu stellen."
UPDATE ZUM UNTERNEHMEN UND GESCHÄFTSVERLAUF
Wichtige Ereignisse des ersten Halbjahres 2023 und nach dem Berichtszeitraum

  * Überprüfung der Zulassungsanträge in den USA, der EU und Grossbritannien
    schreitet planmässig voran; regulatorische Entscheidungen werden für Q4-
    2023 erwartet
  * Exklusive Lizenz- und Kooperationsvereinbarung mit Catalyst Pharmaceuticals
    für Vamorolone in Nordamerika in allen Indikationen abgeschlossen
  * Fortschritte bei der Vorbereitung für den Markteintritt von Vamorolone in
    der EU
  * Finanzierung der Markteinführungsvorbereitungen für Vamorolone in Europa
    gesichert; Liquiditätsreichweite bis ins Jahr 2025
  * Raxone®/Idebenon-Geschäft vollständig an Chiesi Group veräussert

Zulassungsentscheidungen für Vamorolone stehen im Q4-2023 an

USA.   Im  Januar  2023 akzeptierte  die  FDA  den  Zulassungsantrag  (New  Drug
Application,  NDA) für Vamorolone und  setzte den 26. Oktober 2023 als Zieldatum

für ihre Entscheidung über die Zulassung des Arzneimittels nach dem Prescription

Drug  User Fee Act (PDUFA) fest. Anlässlich des Meetings zur Halbzeitüberprüfung
teilte  die FDA mit, dass bis zu  jenem Zeitpunkt in ihrer laufenden Beurteilung
keine  signifikanten Prüfungs- oder Sicherheitsbedenken festgestellt wurden, und
bekräftigte  ihre frühere  Entscheidung, auf  ein Advisory  Committee Meeting zu
verzichten.  Vorbehältlich der Zulassung plant Santhera's Lizenzpartner Catalyst
Pharmaceuticals  die Markteinführung von Vamorolone in den USA im ersten Quartal

2024.
Europäische Union. Die Europäische Kommission (EK) wird voraussichtlich Ende
2023 über den EU-Zulassungsantrag für Vamorolone bei DMD entscheiden, sofern der
Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) zuvor eine positive Stellungnahme abgibt.
Potenzielle Markteinführungen von Vamorolone in den ersten EU-Ländern, allen
voran Deutschland, erfolgen ab Q1-2024.

Grossbritannien.  Im März 2023 gab Santhera bekannt, dass sie bei der britischen
Arzneimittelbehörde  MHRA (Medicines and  Healthcare products Regulatory Agency)
einen  Zulassungsantrag (MAA) für Vamorolone  zur Behandlung von DMD eingereicht
hat.  Für  die  Entscheidung  über  die  Zulassung  in  Grossbritannien  ist ein

ähnlicher Zeitrahmen denkbar wie in der EU.
Nordamerika-Lizenz für Vamorolone an Catalyst Pharmaceuticals vergeben

Im   Juni   gab   Santhera  die  Unterzeichnung  einer  exklusiven  Lizenz-  und
Kooperationvereinabarung   für  Vamorolone  in  Nordamerika  (NA)  mit  Catalyst
Pharmaceuticals,   Inc.   (NASDAQ:   CPRX)  bekannt,  einem  biopharmazeutischen
Unternehmen  im kommerziellen  Stadium, das  sich auf  neuartige Medikamente für
Patienten  mit seltenen  Krankheiten konzentriert.  Die Vereinbarung umfasst die
Entwicklung  und Vermarktung von Vamorolone in DMD in Nordamerika (NA) sowie die
Rechte  für alle potenziellen  zukünftigen Indikationen in  NA. Für Indikationen
zusätzlich  zu DMD  werden Santhera  und Catalyst  die klinische Entwicklung von

Vamorolone für globale Indikationen gemeinsam diskutieren, entscheiden und diese
allenfalls umzusetzen, wobei sich beide Parteien am Entwicklungsprozess und an
der Finanzierung beteiligen werden.

Die  Gesamtvergütung  für  Santhera  beläuft  sich  auf bis zu USD 231 Millionen
(einschliesslich     Kapitalbeteiligung),     zuzüglich    Lizenzgebühren    aus
Produktverkäufen.  Nach Abschluss der Transaktion  im Juli 2023 erhielt Santhera
eine  Vorabzahlung  von  USD 90  Millionen  (USD 75  Millionen in bar und USD 15

Millionen in Form einer Kapitalbeteiligung). Bei und unter Vorbehalt der für den

26. Oktober 2023 (PDUFA-Datum)  erwarteten FDA-Zulassung von Vamorolone für DMD,
wird  Santhera weitere  USD 36 Millionen  von Catalyst  erhalten, wovon Santhera
vertraglich   vereinbarte  Meilensteinzahlungen  an  Dritte  (USD 26  Millionen)
leisten  wird. Darüber  hinaus könnte  Catalyst umsatzabhängige  Meilensteine in
Höhe  von  bis  zu  USD 105  Millionen  sowie  Lizenzgebühren  im  bis zu tiefen
zweistelligen   Prozentbereich  an  Santhera  zahlen,  und  wird  ausserdem  die
entsprechenden  Lizenzverpflichtungen  von  Santhera  an  Dritte auf Vamorolone-

Verkäufen in allen Indikationen in NA übernehmen.
Massnahmen zur Vorbereitung der Kommerzialisierung schreiten voran

In  Europa plant Santhera die  Kommerzialisierung von Vamorolone in ausgewählten
Schlüsselregionen  (einschliesslich  Deutschland,  Frankreich,  Grossbritannien,
Italien,   Spanien,   Österreich,   Benelux   und   der   Schweiz),   und  sucht
Vertriebspartner  in allen anderen Ländern.  Die Aktivitäten im Zusammenhang mit

dem Marktzugang und der Einbindung von Interessengruppen und Meinungsbildnern in

diesen  Ländern laufen derzeit. In Deutschland, dem Ersteinführungsland, ist der
Aufbau  einer  Kernorganisation  in  vollem  Gange.  Anderenorts  könnten die in
Frankreich  und Grossbritannien beantragten  Frühzugangsprogramme die Behandlung
der  ersten DMD-Patienten mit Vamorolone im vierten Quartal des laufenden Jahres

ermöglichen, sofern sie genehmigt werden.

Santhera  erwartet eine Entscheidung  der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA)
gegen  Ende 2023 und  plant, vorbehältlich  der Genehmigung,  die Einführung von
Vamorolone  in DMD in Deutschland, gefolgt von einer schrittweisen Einführung in

ausgewählten Schlüsselmärkten ab 2024. Innerhalb der nächsten fünf Jahre schätzt
das Unternehmen derzeit, allein in der ersten Indikation DMD in Europa einen
Jahresumsatz von mehr als EUR 150 Millionen zu erzielen.
Vollständige Veräusserung des Raxone®/Idebenon-Geschäfts an Chiesi Group

In   einer   Transaktion   nach  dem  Berichtszeitraum,  die  am  28. Juli 2023
abgeschlossen  wurde,  erwarb  Chiesi  Group  alle  Vermögenswerte und bestimmte
Verbindlichkeiten  im Zusammenhang mit Idebenon  in allen Indikationen weltweit.
Dazu  gehörte auch  Raxone für  LHON, für  das Chiesi bereits seit 2019 weltweit
exklusive  Lizenzrechte hielt, mit  Ausnahme von Nordamerika  und Frankreich. Im
Rahmen  der Vereinbarung  übernimmt Chiesi  Group die  zwischen Santhera und den

französischen Erstattungsbehörden im Zusammenhang mit Raxone in LHON vereinbarte

Vergleichszahlung   in  Höhe  von  EUR  25,3 Millionen,  was  die  kurzfristigen
finanziellen  Verpflichtungen von Santhera deutlich reduziert und die Bilanz des
Unternehmens  stärkt. Die Einstellung der Aktivitäten im Zusammenhang mit Raxone

erlaubt Santhera zudem, die Geschäftsprozesse zu straffen, die Betriebskosten zu
senken und Ressourcen für die Markteinführung von Vamorolone in Europa und für
strategische Projekte freizusetzen.

Als  zusätzlichen Vorteil behält Santhera  einen möglichen Wertanspruch für LHON
in  den USA und  anderen Indikationen weltweit  bei. Santhera ist berechtigt, an
einer  möglichen  Marktzulassung  von  Raxone  für  LHON  in den USA in Form von
einstelligen   variablen   prozentualen   Zahlungen  auf  den  Nettoumsatz  oder
Meilensteinzahlungen  von bis zu USD  10 Millionen zu partizipieren. Sollte sich
Chiesi    entscheiden,   Idebenon   in   nicht-ophthalmologischen   Indikationen
weiterzuentwickeln,    hat    Santhera    Anspruch    auf    eine    zusätzliche
Meilensteinzahlungen  von USD 10 Millionen bei einer Zulassung in den USA in der
ersten  nicht-ophthalmologischen Indikation  und auf  variable Zahlungen auf den

Nettoumsatz im hohen einstelligen Prozentbereich.
Klinische und Early-Access-Programme mit Vamorolone

Vamorolone  wird  entwickelt,  um  eine entzündungshemmende und muskelerhaltende
Behandlung  mit  einem  günstigen  Sicherheits-  und  Verträglichkeitsprofil als
Alternative  zur derzeitigen Standardbehandlung mit Glukokortikoiden anzubieten.
Zusätzlich  zu den  Daten über  die langfristige  Wirksamkeit und Sicherheit von
Vamorolone    haben    jüngste   Veröffentlichungen   und   Präsentationen   das
differenzierte  Profil  von  Vamorolone  weiter  charakterisiert,  vor  allem im

Hinblick auf den Erhalt der Knochengesundheit [1-5].

Klinische  Studien wurden  gestartet, um  die Wirkung  von Vamorolone  bei einer
breiteren   Altersgruppe   von  DMD-Patienten  und  bei  Patienten  mit  Becker-
Muskeldystrophie  (BMD) zu  untersuchen. Das  klinische Entwicklungsprogramm für
Vamorolone  schloss bisher Patienten im Alter von  4 bis =18 und

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Quelle: dpa-AFX